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Company: VWR
Catalog#: 490000-468
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Small Molecule-Based Retinal Differentiation of Human Embryonic Stem Cells and Induced Pluripotent Stem Cells
Author:
Date:
2018-06-20
[Abstract]  Retinal degeneration leads to loss of light-sensing photoreceptors eventually resulting in vision impairment and impose a heavy burden on both patients and the society. Currently available treatment options are very limited and mainly palliative. Ever since the discovery of human pluripotent stem cell technologies, cell replacement therapy has become a promising therapeutic strategy for these patients and may help restore visual function. Reproducibly generating enriched retinal cells including retinal progenitors and differentiated retinal neurons such as photoreceptors using human embryonic stem (ES) cells and induced pluripotent stem (iPS) cells in a dish is an essential first step for developing stem cell-based therapies. In addition, this will provide a reliable and sufficient supply ... [摘要]  视网膜变性导致光感受器丧失,最终导致视力损害,并给患者和社会带来沉重的负担。目前可用的治疗方案非常有限,主要是姑息治疗。自从人类多能干细胞技术的发现以来,细胞替代疗法已成为这些患者的有希望的治疗策略,并可能有助于恢复视觉功能。使用人类胚胎干(ES)细胞和诱导多能干(iPS)细胞在培养皿中重现性地产生包括视网膜祖细胞和分化的视网膜神经元(例如光感受器)的富集视网膜细胞是开发基于干细胞的治疗的重要的第一步。此外,这将为研究疾病机制提供可靠和充足的人类视网膜细胞供应。在这里,我们描述了一种小分子视网膜诱导协议,已被用于生成视网膜祖细胞和分化的视网膜神经元,包括来自几个人ES和iPS细胞系的光感受器。通过该方案产生的视网膜细胞可以在视网膜下移植后的几个月内存活并且功能性地整合到正常和患病的小鼠视网膜中。

【背景】世界各地的一些团体正在开发用于从人多能干细胞产生特定细胞类型的方法。这些细胞可能在再生医学的未来作为替代细胞的来源中发挥关键作用。这些新产生的人类细胞在开发更好和更准确的人类疾病模型中非常有用,然后可用于发现具有更好功效和安全性的新药。

我们的工作重点是影响全球数百万人的视网膜退行性疾病,如黄斑变性和视网膜色素变性。视网膜中光感受器的死亡通常与这些疾病相关,并导致严重损伤或全部视力丧失。没有有效的药物治疗可以治愈这些疾病。
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